大陸科學首例!永久性視力損傷有望恢復

利用基因編輯技術,大陸科學家在治療神經性疾病的基礎研究有新進展。首次在小鼠模型上,成功恢復永久性視力損傷小鼠的視力,同時還消除帕金森氏症模型小鼠的病症。

新華網報導,在大陸科技部、國家自然科學基金委、中國科學院等單位組織共同完成研究,通過基因編輯技術,成功誘導膠質細胞「變身」為神經元。這為阿茲海默症、帕金森氏症、青光眼等眾多神經退行性疾病的治療,探索一個新的途徑。國際權威學術期刊《細胞》8日在線發表相關研究論文。

人類的神經系統包含成百上千種不同類型的神經元。在成熟的神經系統中,神經元一般不會再生,一旦死亡,就是永久性的。而神經元的死亡,則會導致不同的神經退行性疾病。

在常見的神經性疾病中,視神經節細胞死亡導致的永久性失明和多巴胺神經元死亡導致的帕金森氏症尤為特殊,它們都是由於特殊類型的神經元死亡所導致的。

如何在成體中讓視神經節細胞和多巴胺神經元獲得再生?研究人員對小鼠模型的膠質細胞進行了基因編輯,設計了一套能夠特異性標記「穆勒膠質細胞」的系統,再將能誘導神經細胞形成的基因編輯系統,包裝成「病毒」,注射到小鼠的視網膜。

一個月後,研究人員在小鼠的視網膜視神經節細胞層,發現由穆勒膠質細胞轉分化而來的視神經節細胞。這些誘導而來的視神經節細胞,不僅可以對光刺激產生相應的電信號,還可以和大腦中正確的腦區建立功能性聯繫,將視覺信號傳輸到大腦,成功恢復視覺功能。

研究團隊指出,儘管將膠質細胞轉分化為神經元的基因編輯技術在實驗室裡取得重要進展,但要將研究成果真正應用於人類疾病的治療,還有很多工作要做。

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